在接受一次注射实验RNA治疗后，宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州的患者恢复了一年多的视觉。这种临床试验向已被诊断出患有Leber先天性生物症（LCA）的人提供新的希望，这是一种罕见的儿童失明形式。

研究人员在费城宾夕法尼亚大学佩尔布尔曼医学院的Scheie Eye Institute，发现突变特异性的RNA治疗有助于患有LCA的患者，根据a新闻稿来自Penn医学。影响视网膜的眼部疾病并在儿童早期导致严重的视力丧失是由Cep290突变引起的。

这种新的基因增强治疗的成功结果在4月1日发表于2021年期问题自然医学。“我们的成果设定了一个全新的有机增强功能的新正常，”在新闻稿中Penn Disps's Scheie Eye Institute的眼科博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位，博士学位。

这项研究中的十名患者直接注射注射到他们的Sepofarsen眼中，一个RNA.通过增加90种蛋白质水平，每三个月产生的分子，导致视力收益。第十一病人只接受一次注射，并根据ajpost.。

在审判之前，该患者减少了视力，包括小视野，根本没有夜视。在一次服用一剂的单片后，患者在仅一个月后表现出巨大的改善，这持续了整个15个月的审判。新发表的论文只是讨论了这个患者。

“这项工作代表了RNA反义疗法的真正激动人心的方向。It’s been 30 years since there were new drugs using RNA antisense oligonucleotides, even though everybody realized that there was great promise for these treatments,” said co-lead writer Samuel G. Jacobson, MD, PhD, a professor of Ophthalmology in the press release.

这一延长救济是研究人员的意外，并提供了这种类型的治疗可以用于与之相关的其他疾病基因突变编码缺陷蛋白质。“患者中注意到的睫状转变区的意外稳定性提示重新考虑单索索伦的剂量调度，以及其他纤毛纤西靶向疗法，”雅各布森说。

该团队计划未来对其他遗传的基因特异性疗法的研究视网膜障碍目前无法治愈。其他研究人员已经研究了其他遗传形式的视力障碍的基因疗法。2018年在英国牛津大学的审判为患有幼稚症，一种遗传的眼病的人开发了疗法。

基因治疗可以在成千上万的生活中产生很大的差异。这可能会在遗传失明的时候导致先驱成为一种易于治愈的疾病。恢复视力障碍的人会大大提高他们的生活质量。

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