单一注射液，恢复有遗传形式的失明的人的视线已经完成了牛津大学的第一个基因治疗试验在英国。12名患者后，结果已被称为令人印象深刻。

该试验涉及14名患有患有少女血症的患者，一种罕见的遗传形式的失明形式，他接受了将健康基因注射到眼睛后面。14名患者中的12名患者中有多于一行的显着收益，或者在审判的五年内没有进一步恶化。

在没有接受基因治疗的对照组中，只有25％的参与者在审判过程中保持了愿景水平。

苦参堇人仅对英国造成约1,200人，是一种称为视网膜炎的遗传眼病的一种形式。该疾病主要影响雄性，是由在X染色体上发现的基因突变引起的。幼儿血症首次出现在童年的早期，作为夜视的损害，并进展到完全失去视力。到目前为止，幼儿血症被认为是无法治疗的。

领导审判的眼科医生Robert Maclaren教授非常乐观探讨治疗的潜力。“我们看到的视力改善的早期结果已经持续了，只要我们一直在跟进这些患者。审判对他们的生活带来了很大的差异，”他说。

第一次研究的成功导致了较大的国际基因治疗试验，涉及九个欧洲和北美的100岁以上的患者。这项较大的试验是由夜总会治疗的。“眼睛，”根据夜间的说法;“由于其可偏好，小尺寸，隔间化和相对免疫特权状态（血液眼屏障阻止局部施用物质的广泛传播），是基因治疗的优秀器官。”

2018年9月，还启动了另一种不同眼病的基因治疗治疗试验。如果这些试验也是成功的，它可以为其他疾病治疗的基因治疗方法铺平，这些疾病没有目前的治疗，可能有助于世界各地的数十万人恢复视力。

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